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李紅冬
副主任醫(yī)師

深圳市寶安區(qū)人民醫(yī)院

全科醫(yī)學(xué)科

什么是遺傳病的基因治療

2023-08-24 19:36

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01:13

語(yǔ)音內(nèi)容

遺傳病的基因治療是指應(yīng)用基因工程技術(shù)，將正?；蛞牖颊呒?xì)胞內(nèi)，糾正致病基因的缺陷根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復(fù)有缺陷的基因，也可以用有功能的正?；蜣D(zhuǎn)入細(xì)胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因發(fā)揮作用。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列，將外源的基因?qū)肷锛?xì)胞內(nèi)，必須借助一定的技術(shù)、方法或載體?；蜣D(zhuǎn)移的方法分為生物學(xué)方法、物理學(xué)方法和化學(xué)方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。

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陳文珍│上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院

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遺傳病的危害有哪些

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宋婕萍│湖北省婦幼保健院

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