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主任醫(yī)師

首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院

內(nèi)分泌科

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粘多糖病哪一型最嚴(yán)重

2023-08-16 15:57:26收聽：-

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粘多糖病哪一型最嚴(yán)重

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Ⅰ型的Hurler綜合征是最常見、最典型的，癥狀也最嚴(yán)重，常于十歲以前出現(xiàn)，往往因?yàn)樾墓δ懿蝗蚍尾扛腥荆斐缮ｋU，引起死亡。目前治療沒有特效的辦法，可以采用酶學(xué)的替代治療或者是使用基因造血干細(xì)胞移植治療。
粘多糖病是先天遺傳性疾病，基因的異常使體內(nèi)酸性粘多糖降解酶缺乏。酶缺乏以后使酸