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骨髓移植嚴格意義上屬于器官移植的一種，是通過將正常供者骨髓輸入患者外周血中，從而建立正常的造血和免疫功能。骨髓移植主要用于治療惡性血液病，如急性白血病，包括急性髓細胞白血病、急性淋巴細胞白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等骨髓腫瘤性疾病。還可用于治療部分骨髓衰竭性疾病，如重型再生障礙性貧血、遺傳性地中海性貧血。
骨髓移植可分為兩種，一種是自體骨髓移植，一種是異基因骨髓移植。自體骨髓移植是相較簡單和安全的治療方法，如急性白血病患者將完全緩解后的骨髓采集、凍存后，對患者進行超大劑量的放療或化療，再輸入采集完的自體骨髓，使其逐漸恢復正常的造血和免疫功能，通常需在無菌的層流病房進行治療。而對于異基因骨髓移植，需要HLA(人類白細胞抗原)配型相合的供者才能進行。供者包括有親情關(guān)系的兄弟、姐妹，還有無關(guān)供者，主要是在中華骨髓庫里尋找配型。而兄弟姐妹中骨髓相合的幾率大概是1/4，無關(guān)供者找到相合骨髓的幾率更小。