青霉胺可以用于重金屬中毒、肝豆狀核變性、胱氨酸尿和胱氨酸結石以及類風濕性關節(jié)炎，青霉胺可以與鉛、汞、銅、砷等重金屬結合，形成穩(wěn)定的復合物，從而可以用于重金屬中毒的患者。肝豆狀核變性是遺傳性疾病，主要是由于銅沉積在組織中，而青霉胺能夠與銅結合，從而起到一定的治療效果。
青霉胺也可以用于胱氨酸尿、胱氨酸結石的患者，能夠與胱氨酸反應，從而降低尿中胱氨酸的水平，也可以溶解結石，并且可以用于類風濕性關節(jié)炎的患者。目前青霉胺的確切治療機制還不是十分明確，主要是通過免疫方面的作用減少類風濕因子以及免疫復合物的水平，并且對T細胞的活性也具有一定的抑制效果。
