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家長治療矮小癥的目標和治療的要求不盡相同，所以治好的標準可能每個人的理解不完全一樣。矮小癥有很多不同原因，對于大多數(shù)矮小癥來說，目前生長激素是治療矮小癥的最主要的藥物。如果具有生長激素治療的適應癥，根據(jù)患者骨齡、每年身高增長的速度以及胰島素樣生長因子1，合理調(diào)控生長激素劑量，必要時可能還會合并使用抑制骨骺過快成熟的藥物，可以讓身高達到正常狀態(tài)，甚至有部分患者可以達到50%中位數(shù)的狀態(tài)。
如果達到遺傳身高或50%的中位數(shù)，或達到第3百分位數(shù)以上，認為矮小癥是已經(jīng)達到治療目標。在醫(yī)學上主要是達到第3百分位數(shù)以上，達到遺傳身高或者達到第50百分位數(shù)以上的身高，就認為治療效果非常滿意。