骨髓增生異常綜合征起源于造血干細(xì)胞，是以血細(xì)胞病態(tài)變化，以及高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病轉(zhuǎn)化為特征的一種高度抑制性髓系腫瘤性疾病。這種病約80%以上的發(fā)病人年齡＞60歲，并且骨髓增生異常綜合征分十幾個(gè)亞型，所以其唯一根治方法是異基因造血干細(xì)胞移植，因?yàn)楦鶕?jù)修訂的國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)分為極低危、低危、中危、高危、極高危，對(duì)于分組中的相對(duì)高危，可以選擇進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。但是能進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植的病人一般年齡＜60歲，并且沒有其它嚴(yán)重并發(fā)癥，并且其還伴有骨髓原始細(xì)胞增多和不良的染色體預(yù)后。
80%以上的MDS患者在60歲以上發(fā)病，而做異基因造血干細(xì)胞移植的病人只能選擇在60歲以下，這樣只有較小一部分患者能進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植，從而得到根治。對(duì)于相對(duì)低危的伴有輸血依賴，并且經(jīng)過去甲基化藥物治療以后沒有好轉(zhuǎn)的患者，進(jìn)行鐵負(fù)荷降低之后，也可以進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。
