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進行性肌營養(yǎng)不良癥是遺傳性肌肉變性病，以肢體肌萎縮肌無力為主要表現(xiàn)。目前專家多應用中醫(yī)藥結合激素、促進能量代謝藥物治療，能改善癥狀，延長壽命，但也非治愈療法。中醫(yī)藥治療方面國家中醫(yī)藥管理局組織專家制定了診療方案，大家可以參考應用診療方案的方法治療?；蛩幬镅芯糠矫?，以杜氏型研究較多，有針對無義突變的PTC124，也有45號、51號、53號外顯子跳躍藥物研究，還有minidystrophin基因研究，均取得了一些進展，有些藥物已經(jīng)國外上市，有些藥物在實驗階段，值得期待。