多囊腎是一種先天性的遺傳性疾病，多囊腎的患者往往會(huì)合并有腎功能衰竭，甚至進(jìn)展到尿毒癥，因此預(yù)后相對(duì)比較差。關(guān)于多囊腎治療的新藥：
第一、最常見(jiàn)的藥是血管加壓素V2受體拮抗劑，也就是臨床上常用的托伐普坦，托伐普坦經(jīng)大樣本的隨機(jī)對(duì)照研究證實(shí)，可以延緩腎臟體積增大和腎小球?yàn)V過(guò)率的下降，已先后在日本、加拿大、歐盟、韓國(guó)和瑞士等國(guó)家批準(zhǔn)臨床使用，而且療效也是相對(duì)比較確定的。對(duì)于托伐普坦的適應(yīng)癥，一般建議50歲以下成年常染色體顯性遺傳的多囊腎患者，腎小球?yàn)V過(guò)率大于45ml/min的患者是可以使用的。
第二、常用的藥物是生長(zhǎng)抑素類似物，但是生長(zhǎng)抑素類似物研究的患者較少，隨訪時(shí)間比較短，療效不是很肯定。
第三、他汀類如普伐他汀，在兒童多囊腎病患者中曾經(jīng)開(kāi)展過(guò)一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照研究，證明可減慢腎臟體積增大和腎功能的丟失。
