国产AV一区二区三区传媒|国产精品久久勾搭|国产老熟女一区二区三区|国产色Av—在线

當(dāng)下，罕見(jiàn)病越來(lái)越受到各方關(guān)注。國(guó)家衛(wèi)生健康委規(guī)劃發(fā)展與信息化司司長(zhǎng)毛群安28日指出，目前，罕見(jiàn)病診斷和治療還缺少有效的方法和產(chǎn)品。長(zhǎng)期以來(lái)，國(guó)家衛(wèi)生健康委運(yùn)用了許多的政策工具來(lái)支持罕見(jiàn)病的早期篩查、發(fā)現(xiàn)和有效干預(yù)。

北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授當(dāng)日對(duì)記者介紹，目前，兩個(gè)國(guó)家級(jí)數(shù)據(jù)庫(kù)已初步建立，即：中國(guó)罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)和國(guó)家罕見(jiàn)病直報(bào)系統(tǒng)，收集超過(guò)六十萬(wàn)名患者資料。兩個(gè)系統(tǒng)各司其職互為補(bǔ)充。

據(jù)悉，作為中國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)牽頭單位，北京協(xié)和醫(yī)院從多個(gè)維度構(gòu)建罕見(jiàn)病研究協(xié)作體系。張抒揚(yáng)介紹，中國(guó)罕見(jiàn)病注冊(cè)登記系統(tǒng)(NRDRS)，是北京協(xié)和醫(yī)院聯(lián)合全國(guó)二十家罕見(jiàn)病診療優(yōu)勢(shì)醫(yī)院建立的罕見(jiàn)病在線注冊(cè)登記平臺(tái)，包括臨床信息庫(kù)和生物樣本庫(kù)。“迄今已有逾百家醫(yī)院使用該平臺(tái)開(kāi)展隊(duì)列研究?！睆埵銚P(yáng)教授指出，“我們建立了采集、錄入、保存等各個(gè)環(huán)節(jié)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)?！毙枰杉男畔⒑w了罕見(jiàn)病患者遺傳診斷、生物樣本信息等。到2022年8月，該系統(tǒng)已經(jīng)注冊(cè)了逾170個(gè)罕見(jiàn)病隊(duì)列。

另一個(gè)數(shù)據(jù)庫(kù)，“中國(guó)罕見(jiàn)病診療直報(bào)系統(tǒng)”由國(guó)家衛(wèi)健委、醫(yī)政醫(yī)管局支持建設(shè)，意在摸清中國(guó)罕見(jiàn)病流行和疾病負(fù)擔(dān)情況。2019年10月，該系統(tǒng)上線，迄今采集條目共56項(xiàng)，累計(jì)登記病例數(shù)57萬(wàn)例，近400家醫(yī)院參與了病例注冊(cè)。

據(jù)悉，在線舉行的第四屆罕見(jiàn)病合作交流會(huì)上。張抒揚(yáng)說(shuō)，NRDRS系統(tǒng)是研究平臺(tái)，比較全面地采集患者信息，促進(jìn)致病基因的發(fā)現(xiàn)和機(jī)制等研究，也促進(jìn)了孤兒藥臨床試驗(yàn)。

“‘中國(guó)罕見(jiàn)病診療直報(bào)系統(tǒng)’快速、方便，主要用于定位罕見(jiàn)病患者，了解罕見(jiàn)病目前主要的診療手段，將分散病例聚攏到一個(gè)平臺(tái)?！彼忉?zhuān)芯空唛g產(chǎn)生了協(xié)同效應(yīng)，各系統(tǒng)罕見(jiàn)病在多個(gè)方面取得了突破性進(jìn)展。

這位專(zhuān)家透露，當(dāng)下，罕見(jiàn)病國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室逐步建成，11個(gè)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)持續(xù)就位?！叭芷谠\療、全過(guò)程協(xié)同創(chuàng)新體系正在形成，有助于早發(fā)現(xiàn)、早診斷，實(shí)現(xiàn)有藥可醫(yī)?！?/p>

毛群安呼吁，加大對(duì)罕見(jiàn)病的健康科普，讓更多的人了解罕見(jiàn)病的預(yù)防知識(shí)，減少發(fā)生；同時(shí)采取多種措施提升早期篩查、發(fā)現(xiàn)比例，讓患者能及早得到有效干預(yù)。這位官員說(shuō)：“我們希望全社會(huì)關(guān)注罕見(jiàn)病患者及家屬，給以支持和幫助?！?/p>

現(xiàn)在罕見(jiàn)病適用癥新藥不到90種，58種藥物已經(jīng)納入到國(guó)家基本醫(yī)保目錄，覆蓋29種罕見(jiàn)病。但是仍有14種罕見(jiàn)病的29個(gè)藥物未納入醫(yī)保，中國(guó)社會(huì)科學(xué)院政府管理學(xué)院教授鄭秉文表示，地方政府的一些機(jī)制、體制上的創(chuàng)新，成為引導(dǎo)和建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制的重要力量，比如，海南博鰲樂(lè)城的一些制度創(chuàng)新。這位學(xué)者直言，罕見(jiàn)病看病難、治療貴、特醫(yī)食品等供應(yīng)不足、市場(chǎng)準(zhǔn)入門(mén)檻較高。他指出，應(yīng)該探索制度多元化、主體多元化、籌資多元化。

政府通過(guò)什么機(jī)制來(lái)引導(dǎo)和動(dòng)員社會(huì)資源，并成為共付機(jī)制和原則的驅(qū)動(dòng)？鄭秉文希望設(shè)立中華罕見(jiàn)病種子基金，它要成為引導(dǎo)和動(dòng)員社會(huì)資源的平臺(tái)和機(jī)制。

據(jù)悉，2022年11月25日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心網(wǎng)站發(fā)布《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則(試行)》。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心生物制品臨床部副部長(zhǎng)魯爽說(shuō)，在藥物研發(fā)中，應(yīng)重視患者的角色，讓患者參與到藥物研發(fā)的全生命周期。

采訪中，記者了解到，為了發(fā)掘公益慈善力量更好地參與罕見(jiàn)病多層次保障，北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)聯(lián)合北京大學(xué)藥事管理與臨床藥學(xué)系、北京大學(xué)醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心發(fā)布《公益慈善力量參與罕見(jiàn)病多層次保障研究報(bào)告》。北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)創(chuàng)始人、副理事長(zhǎng)王奕鷗介紹，今年該基金會(huì)推出罕見(jiàn)病公益計(jì)劃，希望鏈接社會(huì)各界力量，共同推動(dòng)罕見(jiàn)病公益事業(yè)的發(fā)展。